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(1) 암세포는 증식이 매우 빨라서 DNA 합성이 빠르게 요구됨. 이에 DNA 4개의 염기중 티민 생성효소에 SHMT 효소가 관여하는데, 이 효소는 비타민 Bx를 요구함. 따라서 폴리머 유전자 전달체(벡터)에 비타민Bx를 결합시켜 암세포를 표적함.
(2) 암세포를 표적하고 유전자 전달체에 유전자(siRNA 또는 CRISPR)를 탑재하여 SHMT 효소를 억제시켜 티민 염기 생성을 막음으로써 암세포의 자기사멸을 유도하는 표적형 유전자 치료제임.
(3) 유전자 전달체의 플랫폼에 암줄기세포를 표적하는 펩타이드를 결합시켜 암줄기세포를 타겟팅하고, 전달체에 유전자를 탑재하여 암줄기세포의 자기재생을 막음으로써 암줄기세포의 자기사멸을 유도함.
siRNA 뇌암 항암제 (ACD-01)
① 뇌암은 국내에선 년간 12,000명 환자가 발생하나 치료제가 없는 상태임. 현재 뇌암 치료제는 테모달과 아바스틴이 있으나 생명연장만 할 뿐임.
② 뇌종양중에 특히 교모세포종 종양은 2년 생존율이 약 7%로 악성 종양임.
③ siRNA(small interfering RNA) 유전자는 해당 mRNA에 결합하여 분해시킴으로써 특정 단백질의 형성을 억제시키는 유전자임. 마우스 뇌종양 모델에서 나노입자의 siRNA 항암제로 2주간 치료한 결과 종양크기를 약 65% 감소시켰고, 나노체인 형태의 siRNA 항암제로는 약 87% 감소시킴(Fig. 3). 현재 siRNA 항암제를 비임상 시험중에 있음.
siRNA 폐암 항암제 (ACD-02)
① 국내에서 매년 약30,000명의 폐암 환자가 발생하고 있으며, 현재 페암이 암 사망 1위임.
② 폐암 치료제는 면역항암제가 주를 이루고 있으나, 암 치료율은 환자에 따라 다르나 약 30%이내임.
암줄기세포 유전자 항암제 (ACD-30)
① 벡터와 유전자(siRNA 또는 CRISPR)를 이용해 종양속의 암줄기세포를 표적하여 사멸시킴으로써 암의 재발을 막을 수 있는 유전자 항암제임.
② 암세포 사멸용 유전자 항암제와 암줄기세포 사멸용 유전자 항암제를 동시에 병행 투여하여 암을 완치시킬 수 있음.
나노체인 유전자 항암제 (ACD-40)
① 나노입자의 유전자 항암제를 가교제를 사용해 나노입자 3~5개가 연결된 나노체인 형태의 유전자(siRNA 또는 CRISPR) 항암제임.
② 나노체인 형태의 유전자 항암제는 유전자 전달효율이 약 6% 이상 높아서 암 치료효과도 약 10%~20% 이상 향상시킬 수 있음.
CRISPR 유전자 항암제 (ACD-50)
① 유전자 항암제에서 siRNA 유전자 대신에 CRISPR 유전자를 사용해 암을 치료하는 항암제임.
② CRISPR의 안전성이 확인되면, siRNA 항암제보다도 CRISPR 항암제가 치료기간을 단축시킬 수 있고 치료 효과도 좋음.
③ 말기 암환자에게 적용하면 치료 효과가 좋으리라 예상됨.